乘基因治疗东风，AI赋能正当时：衍因科技亮相CGT Asia 2025，共绘智能研发新蓝图

2025-04-07 发布

2025年，全球细胞与基因治疗（CGT）领域正经历着前所未有的变革。随着基因编辑技术的突破、国家政策的大力支持以及资本市场的持续关注，CGT已成为生物医药领域最具潜力的增长点之一。在此背景下，CGT Asia 2025第八届亚洲细胞与基因治疗创新峰会于4月2日至3日在上海盛大召开。

本次峰会聚焦CGT药物研发全流程、全领域，汇聚了100余位国内外行业大咖，共同探讨CGT行业法规与政策、投融资与商业化、CGT抗衰新赛道、CGT最新管线进展、CMC工艺、基因编辑、临床前研究等前沿议题，旨在抢占市场先机与话语权。

上海衍因科技有限公司作为国内领先的AI for R&D Cloud解决方案提供商，受邀携最新平台技术亮相A13展位，并由创始人兼CEO陈泽平博士发表了题为《AI与数字化赋能细胞与基因治疗研发创新》的主题演讲，深度剖析AI如何赋能CGT药物研发，为行业带来新的发展思路。

陈泽平博士在演讲中首先阐述了基因治疗快速发展的时代背景。他指出，当前基因治疗展现出巨大的临床价值和商业潜力，但也面临诸多挑战。Gartner 的报告指出，腺相关病毒（AAV）载体工艺开发成本占项目总成本的 30% 以上，而基因编辑的脱靶效应更是导致 30% 的临床前研究失败。

传统药物研发面临着高投入、长周期、低成功率的“双十定律”挑战，严重制约了CGT药物的研发进程。面对这一瓶颈，AI技术凭借其强大的数据处理、预测和优化能力，为加速CGT药物研发、降低研发成本、提高研发效率提供了新的解决方案，成为CGT领域创新发展的必然趋势。

尽管AI技术在CGT领域拥有广阔的应用前景，但企业在实际应用过程中也面临着诸多挑战，如AI技术的高成本、缺乏清晰的落地路径、科研数据缺乏标准化和信息孤岛情况严重、CGT研发成本高且技术复杂性更难等。

为了突破传统研发的瓶颈，衍因科技致力于打造"1 平台 + N 个智能体" 的创新科研模式。这其中，1 个 MEGASphere 大模型平台作为底层基石，提供强大的算力和数据处理能力，为 N 个 AI 智能体的运行提供坚实的基础。更重要的是，衍因科技通过构建科学的数据管理平台，将不同业务流产生的数据和结果汇总沉淀，为AI智能体的训练提供优质的“土壤”，从而使这些智能体能够真正发挥作用。

AI 智能体在医药研发中扮演着至关重要的角色。作为效率突破者，AI智能体能够显著缩短研发周期，降低研发成本；作为精准决策者，它们基于数据驱动，实现更精准的靶点筛选和实验设计，减少盲目性；最终，作为产业变革者，AI智能体推动医药研发的智能化和个性化医疗发展，为行业带来颠覆性的改变。

陈泽平博士指出，CGT企业应将构建科学数据管理平台作为AI赋能的第一步，通过数据驱动达成加速药物研发、降低研发成本、提升成功率的目标，从而在激烈的市场竞争中赢得先机。

陈泽平博士重点介绍了AI智能体在药物研发中的应用场景，展现了AI技术在加速药物发现与优化方面的巨大潜力。

● 预测蛋白质3D结构：通过AI快速预测蛋白质结构，加速药物靶点的发现和验证。

● 智能分子构建：利用AI进行分子克隆，自动构建质粒，并生成实验操作步骤，提高实验效率。

● 高效基因克隆与引物设计：平台能够助力用户高效完成各种DNA序列的克隆工作，并自动设计合适的引物，节省了大量的实验准备时间，加速了基因编辑工具的构建和验证过程。

● 智能化实验室管理：通过数字化工具实现样品建模、物料管理和设备数据对接自动化，实现样品和库存的智能化管理，提升管理效率，促进数据协同。

● 文献解读：面对海量的CGT相关文献，衍因智研云® 平台能够利用AI技术快速解读文献内容，提取关键信息，帮助科研人员及时了解最新研究进展，为CGT药物研发提供更广阔的思路。

陈泽平博士还介绍了AI在IND（新药临床试验申请）申报流程中的应用价值，并宣布衍因科技即将推出专注于国内CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）申报智能体和专注于国外FDA（美国食品药品监督管理局）申报智能体，诚邀CGT各企业联合共创。

IND申报流程繁琐复杂，包括前期准备的药学研究、非临床研究，与监管机构进行Pre-IND会议沟通，随后提交申请材料，经历监管审核与反馈，最终实施临床试验。然而，数据整合困难、效率低下、合规性检查依赖人工、适应症选择缺乏参考以及发补响应效率低等痛点长期困扰着行业。

为此，AI技术展现出巨大的应用潜力：通过自动化处理数据，智能生成申报文档，智能合规性检查，并辅助自动补正响应，从而加速药物上市，降低合规风险。

衍因科技推出的基因组尺度大模型平台——衍因智研云，不仅是一款功能强大且易操作的分子生物学工具，可精准分析酶切位点、标签、启动子等质粒元件，并能生成详细的DNA序列文件，助力用户高效完成各种DNA序列的克隆，以及自动引物设计。

更重要的是，它可以与电子实验记录本无缝联动，实现实验过程及步骤一键导入，极大简化了实验记录流程。此外，其强大的AI文献解读功能，能快速提炼关键信息，加速科研人员的文献调研效率。衍因智研云作为国内最大的分子生物学科研平台，将加速CGT药物研发的智能化变革。

衍因科技在CGT Asia 2025上的精彩亮相，为CGT行业带来了AI赋能的新思路。随着AI技术的不断发展和应用，相信CGT药物研发将迎来更加高效、精准、智能的未来，为更多患者带来福音。衍因科技将继续深耕AI for R&D Cloud领域，与CGT领域的合作伙伴携手并进，共同推动CGT行业的发展，为人类健康事业贡献力量。