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 亨廷顿舞蹈症,一种常染色体显性遗传性疾病,这种病症的特点包括舞蹈样动作,认知功能障碍及情绪异常三联征。根据世界卫生组织年的数据,亨廷顿舞蹈症发病年龄儿童期至79岁不等,常见于35至50岁之间,全世界亨廷顿舞蹈症的患病率约为2.7/100,000。目前用于治疗这种疾病的药物都只能用于缓解症状,无法达到根治效果。因此,用于根治亨廷顿舞蹈症的药物尚属于空白,亟待开发。集萃药康构建的B6-hHTT130