基因编辑

基因编辑技术被认为是医学领域的一项革命性进展,能够为多种疾病提供持久的治疗方法。 尽管靶向递送至分化细胞,如肝细胞和T细胞取得了进展,但基因编辑在体内递送到干细胞仍具有挑战。 要实现持久的治疗反应,可能需要在组织驻留干细胞中进行编辑,以克服分化细胞中定期出现的修复 DNA 丢失。 2024年6月13日,Recode Therapeutics联合德克萨斯大学西南医学中心科学团队,在《Science